mitochondria diary

ミトコンドリア病の治療法研究開発のための学術情報収集とシェア

ミトコンドリア病の新たな治療法

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Emerging therapies for mitochondrial diseases

M HiranoV EmmanueleCM Quinzii - Essays in biochemistry, 2018 - portlandpress.com
CoQ10 Children with mitochondrial diseases with mtDNA mutations or specific OXPHOS
complexes defects Phase 3, randomized, double blind OXPHOS/ROS Completed na …
  • Emerging therapies for mitochondrial diseases

    Abstract
    For the vast majority of patients with mitochondrial diseases, only supportive and symptomatic therapies are available. However, in the last decade, due to extraordinary advances in defining the causes and pathomechanisms of these diverse disorders, new therapies are being developed in the laboratory and are entering human clinical trials. In this review, we highlight the current use of dietary supplement and exercise therapies as well as emerging therapies that may be broadly applicable across multiple mitochondrial diseases or tailored for specific disorders. Examples of non-tailored therapeutic targets include: activation of mitochondrial biogenesis, regulation of mitophagy and mitochondrial dynamics, bypass of biochemical defects, mitochondrial replacement therapy, and hypoxia. In contrast, tailored therapies are: scavenging of toxic compounds, deoxynucleoside and deoxynucleotide treatments, cell replacement therapies, gene therapy, shifting mitochondrial DNA mutation heteroplasmy, and stabilization of mutant mitochondrial transfer RNAs.

  • ミトコンドリア病の新たな治療法

    概要
    ミトコンドリア病患者の大多数は、支持療法と対症療法しか利用できません。 しかし、過去 10 年間で、これらの多様な障害の原因と病態機序の定義が飛躍的に進歩したため、新しい治療法が実験室で開発され、臨床試験に入りつつあります。 このレビューでは、栄養補助食品と運動療法の現在の使用に加えて、複数のミトコンドリア病に広く適用できるか、特定の障害に合わせて調整された新しい治療法を強調しています. 調整されていない治療標的の例には、ミトコンドリアの生合成の活性化、ミトファジーミトコンドリアダイナミクスの調節、生化学的欠陥のバイパス、ミトコンドリア補充療法、および低酸素症が含まれます。 対照的に、テーラーメイド療法は、毒性化合物の除去、デオキシヌクレオシドおよびデオキシヌクレオチド治療、細胞置換療法、遺伝子治療ミトコンドリア DNA 突然変異ヘテロプラスミーのシフト、および突然変異ミトコンドリア転移 RNA の安定化です。

 
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