遺伝子編集剤の治療的 in vivo 送達

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Therapeutic in vivo delivery of gene editing agents

A Raguram, S Banskota, DR Liu - Cell, 2022 - Elsevier

… Editing of mitochondrial DNA is challenged by the lack of efficient methods to deliver guide
RNAs into mitochondria, precluding the efficient use of CRISPR-Cas-based gene editing …

• Therapeutic in vivo delivery of gene editing agents
  Abstract
  In vivo gene editing therapies offer the potential to treat the root causes of many genetic diseases. Realizing the promise of therapeutic in vivo gene editing requires the ability to safely and efficiently deliver gene editing agents to relevant organs and tissues in vivo. Here, we review current delivery technologies that have been used to enable therapeutic in vivo gene editing, including viral vectors, lipid nanoparticles, and virus-like particles. Since no single delivery modality is likely to be appropriate for every possible application, we compare the benefits and drawbacks of each method and highlight opportunities for future improvements.
• 遺伝子編集剤の治療的 in vivo 送達
  概要
  In vivo 遺伝子編集療法は、多くの遺伝病の根本原因を治療する可能性を提供します。 治療用の in vivo 遺伝子編集の可能性を実現するには、in vivo で遺伝子編集剤を関連する臓器や組織に安全かつ効率的に送達する能力が必要です。 ここでは、ウイルスベクター、脂質ナノ粒子、ウイルス様粒子など、治療用の in vivo 遺伝子編集を可能にするために使用されている現在の配信技術を確認します。 考えられるすべてのアプリケーションに適した単一の配信モダリティは存在しない可能性が高いため、各方法の利点と欠点を比較し、将来の改善の機会を強調します。

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