ミトコンドリア病治療薬の開発

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Drug development for the therapy of mitochondrial diseases

V Weissig - Trends in molecular medicine, 2020 - Elsevier

… TAK-831, an inhibitor of D-amino acid oxidase, is being tested as an intervention for
Friedreich’s ataxia, a mitochondrial disease caused by mutations in the FRDA gene. The …

 

Drug Development for the Therapy of Mitochondrial Diseases

Abstract
Mitochondrial diseases are a heterogeneous group of inherited or acquired devastating disorders that affect the energy metabolism of the body. Many strategies have been investigated, but currently there is no FDA-approved drug that can alleviate disease symptoms or slow disease progression. This review analyzes to what extent growing knowledge over the past two decades about the etiology and pathogenesis of mitochondrial diseases is reflected in the design and development of new experimental drugs for the therapy of these disorders. All currently registered clinical trials involving new experimental drug entities are reviewed to evaluate how far away we are from the first FDA-approved drug therapy for mitochondrial disease.

• ミトコンドリア病治療薬の開発

  概要
  ミトコンドリア病は、身体のエネルギー代謝に影響を与える遺伝性または後天性の壊滅的な障害の異種グループです。 多くの戦略が研究されてきましたが、現在のところ、疾患の症状を緩和したり、疾患の進行を遅らせたりできる FDA 承認の薬はありません。 このレビューでは、ミトコンドリア病の病因と病因に関する過去 20 年間の知識の増加が、これらの疾患の治療のための新しい実験薬の設計と開発にどの程度反映されているかを分析します。 現在登録されている新しい実験的医薬品エンティティを含むすべての臨床試験は、ミトコンドリア病に対する最初の FDA 承認の薬物療法からどれだけ離れているかを評価するためにレビューされます。

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